Eerste effectieve medicijn om primaire multiple sclerose uit te stellen
Het bedrijf Genentech , behorend bij Roche Group, gecommuniceerd op 27 september dat de klinische proef, in fase III, van de experimentele drug ocrelizumab Het was bevredigend.
Dit medicijn slaagt erin de progressie van primaire progressieve multiple sclerose (MSD) met ten minste 12 weken te vertragen , in de beginfase. Dit subtype van multiple sclerose (MS), dat ongeveer 10 of 15% van de bevolking met deze ziekte treft, is een zeer agressieve pathologie. Tot op heden was er geen remedie of behandeling, maar deze multicenter studie (internationaal) met Spaanse deelname, heeft de werkzaamheid van dit medicijn aangetoond dat de eerste en enige therapeutische optie zou kunnen worden voor patiënten met deze ziekte.
Tot nu toe was er geen behandeling voor EMM
De studie van dit medicijn wordt genoemd retorica en werd geleid door het hoofd van de Clinical Neuroimmunology Service van het ziekenhuis Vall d'Hebron en directeur van het Multiple Sclerosis Centre van Catalonië (Cemcat), Xavier Montalbán. In deze studie hebben we de werkzaamheid van het medicijn Ocrelizumab onderzocht bij 732 patiënten met progressieve primaire multiple sclerose en de belangrijkste conclusie is dat het erin slaagt om minstens 12 weken de progressie van de handicap die de ziekte veroorzaakt te stoppen .
Montalbán wilde de ontdekking vieren en heeft verklaard:
"Het is een echt historisch moment, omdat het de eerste keer is dat een medicijn effectief blijkt te zijn in het beheersen van dit soort neurologische aandoeningen." Een venster opent voor een beter begrip en behandeling van multiple sclerose "Dit medicijn is een monoklonaal antilichaam dat is ontworpen om CD20B + -cellen selectief aan te vallen waarvan wordt gedacht dat ze een sleutelrol spelen bij de vernietiging van myeline en zenuwen, wat de symptomen van multiple sclerose veroorzaakt. Door zich aan het oppervlak van deze eiwitten te binden, helpt Ocrelizumab om de belangrijkste functies van het immuunsysteem te behouden.
Wat is multiple sclerose?
de multiple sclerose (MS) is een neuro-inflammatoire ziekte die beïnvloedt het centrale zenuwstelsel (CZS), zowel de hersenen als het ruggenmerg . Het is niet precies bekend wat MS veroorzaakt, maar deze pathologie beschadigt myeline, een stof die het membraan vormt dat de zenuwvezels omringt (axonen), en vergemakkelijkt de geleiding van elektrische impulsen daartussen.
Myeline wordt in meerdere gebieden vernietigd, waardoor er soms littekens achterblijven (sclerose). Deze gewonde gebieden zijn ook bekend als demyelinisatieplaten. Wanneer de gemyeliniseerde substantie wordt vernietigd, wordt het vermogen van de zenuwen om elektrische impulsen van en naar de hersenen uit te voeren onderbroken, en dit feit veroorzaakt de verschijning van symptomen zoals:
- Aanpassingen van zicht
- Spierzwakte
- Problemen met coördinatie en balans
- Gevoelens zoals gevoelloosheid, jeuk of stekend gevoel
- Problemen met denken en geheugen
Multiple sclerose treft vrouwen meer dan mannen . Het begint meestal tussen 20 en 40 jaar, hoewel gevallen ook zijn gemeld bij kinderen en ouderen. Over het algemeen is de ziekte mild, maar in ernstigere gevallen verliezen sommige mensen het vermogen om te schrijven, spreken of lopen.
In de meeste gevallen vordert deze ziekte bij uitbraken, maar bij primair progressieve multiple sclerose verslechtert de handicap voortdurend en langzaam in de loop van maanden of jaren, wat de reden is dat deze als een ernstige vorm van deze ziekte wordt beschouwd.
Fasen van de klinische ontwikkeling van een medicijn
Om een medicijn in de handel te kunnen brengen, moet een proces worden gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid ervan te evalueren, om te voorkomen dat de levens van de mensen die het consumeren in gevaar worden gebracht. De ontwikkeling van een nieuw medicijn is lang en moeilijk, omdat slechts twee of drie van de 10.000 farmacologische stoffen komen op de markt .
Wanneer het geneesmiddel voldoende is geëvalueerd in in-vitromodellen en in dierstudies (preklinische fase), begint menselijk onderzoek, dat klinische proeven wordt genoemd. Klassiek is de periode van klinische ontwikkeling van een farmaceutisch product verdeeld in 4 opeenvolgende fasen, maar die kunnen worden gesuperponeerd. Dit zijn de fasen die deel uitmaken van de klinische proef:
- Fase I : Deze fase omvat de eerste studies uitgevoerd bij mensen, waarvan het hoofddoel is om de veiligheid en verdraagbaarheid van de verbinding te meten. Gezien het risiconiveau is het aantal vrijwilligers klein en de duur van de fase kort.
- Fase II : Het risico in deze fase is gematigd en het doel ervan is om voorlopige informatie te geven over de werkzaamheid van het product en om de dosis-responsrelatie vast te stellen. Honderden onderwerpen zijn nodig en deze fase kan enkele maanden of jaren worden verlengd.
- Fase III : Dit is de fase waarin dit geneesmiddel wordt gevonden en het is noodzakelijk om de werkzaamheid en veiligheid ervan te evalueren in de gebruikelijke gebruiksomstandigheden en met betrekking tot de therapeutische alternatieven die beschikbaar zijn voor de onderzochte indicatie. Daarom wordt het gebruik ervan in combinatie met andere geneesmiddelen gedurende enkele maanden of jaren getest, waarbij de mate van voorkomen van de gewenste en ongewenste effecten wordt geanalyseerd. Dit zijn therapeutische bevestigingsstudies.
- Fase IV : Het wordt uitgevoerd na de marketing van het medicijn om het opnieuw te bestuderen in een klinische context en om meer informatie te geven over de bijwerkingen.
Na positieve resultaten in fase III van de klinische studie met Ocrelizumab, Aan het begin van volgend jaar zal de Europese toelating worden gevraagd om dit geneesmiddel op de markt te kunnen brengen . Dit duurt meestal ongeveer zes maanden. Vanaf dat moment beslist elk land of het de verkoop op zijn grondgebied toestaat.
